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PRIME TERAPIE CELLULARI PER TUMORI

    

L’agenzia per i medicinali (EMA) dà il via libera ai primi due farmaci per la modifica genetica delle cellule T

La prima terapia cellulare per i tumori, si basa sulla tecnologia CAR-T, dove “CAR” sta per “recettore chimerico dell’antigene”. Si tratta di una proteina ibrida sintetica che riconosce il tumore e attiva così il linfocita T, appartenente al nostro sistema immunitario.

La tecnica consiste nell’isolare i globuli bianchi del paziente, per inserire all’interno dei linfociti T, tramite un vettore virale inattivo, un frammento di DNA contenente le informazioni per produrre la proteina CAR. I linfociti T possono pertanto esprimerla sulla loro superficie, divenendo così un farmaco vero e proprio in grado di riconoscere il tumore e attivarsi contro di esso.

Il primo farmaco chiamato “tisagenlecleucel” è indicato per i pazienti pediatrici e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, la cui malattia sia progredita, anche dopo il trapianto di midollo osseo; e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) che si ripresenti dopo due o più linee di terapia sistemica.

Il secondo farmaco chiamato “axicabtagene ciloleucel” è indicato per i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) – entrambi recidivanti o refrattari – dopo due o più linee di terapia sistemica.

I farmaci sono già stati resi disponibili in Europa. Per quanto riguarda l’Italia, sarà l’Aifa a stabilirne i costi e a stabilire quali centri siano in grado di fare una terapia così costosa e complessa. Importante sarà anche la capacità del team di selezionare i pazienti eleggibili e di gestire la tossicità.

Le difficoltà più grandi si pongono per il trattamento dei linfomi diffusi a grandi cellule B negli adulti, mentre i bambini con leucemia linfoblastica a cellule B rappresentano una casistica molto più piccola: parliamo di 6-700 adulti candidabili a CAR-T secondo le attuali indicazioni e di circa 80 bambini.