Atrofia muscolare, 300 milaeuro raccolti per il nuovo farmaco approvato da Aifa
Gli italiani hanno risposto con solidarietà con Famiglie Sma, con gli oltre 300mila euro i fondi raccolti grazie all’appello solidale, ironico e coinvolgente di Checco Zalone, all’immensa forza di volontà dei genitori e dei pazienti affetti da atrofia muscolare spinale, e al supporto immancabile dei loro sostenitori. Una cifra importante che verrà subito impiegata per accelerare ed estendere il processo di somministrazione della terapia nusinersen – approvata da Aifa e ufficialmente in distribuzione nel nostro Paese dall’1 novembre 2017 – in grado di ridurre il rischio di mortalità nei malati del 50%, rallentare la degenerazione a livello motorio, consentire la respirazione autonoma.
«In primis destineremo le risorse al supporto dei centri clinici coinvolti – afferma la presidente nazionale della Onlus Famiglie Sma Daniela Lauro – contribuiremo da un lato alla formazione legata alla somministrazione e rivolta ai nuovi operatori medici, e al supporto degli staff esistenti.
Ad oggi sono già state autorizzate nella penisola alcune strutture identificate dalle Regioni, in attesa di completare l’iter amministrativo e di poter usufruire proprio della fase formativa per diventare attive».
Attualmente il NeMo di Milano, il NeMo Sud di Messina e l’Ospedale infantile Burlo Garofolo di Trieste sono i primi centri pronti a rilasciare il farmaco salvavita Spinraza
L’Italia è l’unica al mondo nel gestire il trattamento contro la Sma. «In questo momento la priorità è permettere a più persone possibili di arrivare al farmaco in breve tempo – continua la presidente Lauro – l’infusione del farmaco richiede nei bambini un’anestesia e un’attenzione maggiore per la loro fragilità, mentre per gli adulti si sta valutando la possibilità, assieme ai neurologi, di lavorare in parallelo, almeno per i pazienti più stabili e meno complessi. Perché la somministrazione, che avviene tramite una puntura lombare direttamente nel liquido cefalorachidiano attorno al midollo spinale, a volte può risultare troppo invasiva e ogni caso va valutato singolarmente».